·周围和中枢神经系统药物咨询委员会基于早期阿尔茨海默病患者的大型全球验证性III期Clarity AD临床试验的数据进行表决。
·作为优先审评,LEQEMBI传统审批PDUFA行动日期已定在2023年7月6日。
·LEQEMBI于2023年1月6日在美国食品和药物管理局快速通道认定下获得批准,用于治疗早期阿尔茨海默病。
卫材和渤健联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)周围和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNS)全票通过,卫材III期Clarity AD临床试验数据证实了LEQEMBI(R)(lecanemab-irmb)100 mg/mL注射液用于静脉治疗阿尔茨海默病(AD)的临床获益。此外,委员会成员确认了LEQEMBI的整体风险效益情况、数据的临床意义,并讨论了其在特定亚组中的应用,包括载脂蛋白E(ApoE)ε4同型患者、需要同时使用抗凝血剂治疗的患者以及脑淀粉样血管病患者。
独立专家小组的一致决定是基于补充生物制剂许可申请(sBLA),其中包括卫材的大型全球验证性III期Clarity AD试验的数据。Clarity AD试验达到了其预设的主要终点,表明与安慰剂相比,18个月内认知和功能下降的速度具有显著统计学意义(27%,p=0.00005)。对于使用其它经验证的量表检查认知和功能变化的多重对照次要终点,也观察到具有显著统计学意义的治疗效果。LEQEMBI组最常见的不良事件(>10%)是输液反应(LEQEMBI:26.4%;安慰剂:7.4%)、ARIA-H(LEQEMBI:17.3%;安慰剂:9.0%),ARIA-E(LEQEMBI:12.6%;安慰剂:1.7%),头痛(LEQEMBI:11.1%;安慰剂:8.1%)以及跌倒(LEQEMBl:10.4%;安慰剂:9.6%)。输液反应主要是轻度至中度(1-2级:96%),并在第一次用药时发生(75%)。Clarity AD研究的结果在阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布,并同时发表在同行评审的医学杂志《新英格兰医学杂志》上。
LEQEMBI是一种针对聚集可溶性(“原纤维”)和不溶性淀粉样蛋白β(Aβ)形式的人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)单克隆抗体,FDA在快速通道认定下批准,并于2023年1月18日在美国上市。快速通道下批准是基于II期数据,该数据表明LEQEMBI减少了Aβ斑块在大脑中的积累,这是AD的一个决定性特征,其继续批准取决于在确认性的Clarity AD试验(研究301)中验证LEQEMB的临床获益。 咨询委员会一致同意,研究301验证了临床益处。处方药使用费法案(PDUFA)的传统批准行动日期是2023年7月6日。
Lecanemab的全球开发和监管提交由卫材主导,而产品则由卫材和渤健共同商业化和推广。其中,卫材拥有最终决策权。
